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앨나일램 파마슈티컬스가 브레조시란 1b상 연구에서 용량 의존적인 뇌척수액 내 돌연변이 헌팅틴 감소가 나타났으며 개별적으로 최대 83%까지 감소했고 용량 의존적인 안전성 신호는 없었다고 밝혔으며 규제 당국과의 협의를 거쳐 2027에 핵심 연구를 시작할 예정이에요
· 발표
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