로켓 파마슈티컬스, 다논병 치료제 임상 2상 경로 FDA 합의

로켓 파마슈티컬스가 다논병 치료제 RP-A501의 임상 2상 시험 경로에 대해 FDA와 합의했어요.

FDA는 수정된 프로토콜 하의 임상 지속과 12명의 환자 대상 피벗 임상 모집단, 12개월 공동 1차 평가변수를 확인했어요. 이는 임상 개발 경로를 명확히 하고 가속 승인 가능성을 뒷받침하는 중요한 이정표예요.